"Es un primer paso", dijo el doctor Joseph Muenzer, de la Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill, quien ayudó a ensayar el tratamiento. “Todavía no es lo suficientemente potente”.
Carolina del Norte, 9 de febrero (AP).- Un grupo de científicos ha realizado una primera edición genética dentro del organismo al alterar el ADN en los adultos para tratar una enfermedad, aunque todavía es demasiado pronto para saber el resultado.
Los resultados preliminares difundidos el jueves indican que los hombres que padecen un trastorno inusual ahora tienen un gen correcto en niveles muy bajos, lo que no puede ser suficiente para declarar el éxito del tratamiento.
Sin embargo, este hito científico genera esperanzas de la edición de los genes.
"Es un primer paso", dijo el doctor Joseph Muenzer, de la Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill, quien ayudó a ensayar el tratamiento. “Todavía no es lo suficientemente potente”.
En la conferencia médica de Orlando, Florida, se encuentra el consultor del fabricante de la terapia, Sangamo Therapeutics, con sede en Florida. Los investigadores están elaborando una versión más poderosa del tratamiento.
La intención de la edición genética es lograr un medio más preciso para realizar la terapia genética, para incapacitar un problema malo o proporcionarle uno bueno que falte. Su ensayo para el tratamiento de las enfermedades en los adultos no se divulgará polémicas y los cambios en el ADN no se transmitirá a las generaciones futuras, a diferencia de lo que ocurre en el pasado.
Los estudios de sangre se desarrollan con hombres que padecen el síndrome de Hunter o Hurler, enfermedades provocadas por la ausencia de un gen que la física enzimática se encarga de los compuestos de los azúcares. Sin embargo, los azúcares se acumulan, dañan los órganos ya veces causan la muerte en la adolescencia.
En 2017, Brian Madeux, un enfermo de Arizona, fue el primero en ensayarlo. Recibió por vía endovenosa muchas copias de un gen correcto y una herramienta de edición.
Los resultados en él y otros siete enfermos de cazadores, además de tres con síndrome de Hurler, indican que el tratamiento es seguro, lo que fue el objetivo principal de estos experimentos iniciales.
